Mis à jour le 01/09/2026
L’administration d’enzymothérapie en HAD pour les enfants
L’HAD de l’AP-HP, pionnière dans l’administration d’enzymothérapie à domicile pour les enfants: une véritable amélioration de la qualité de vie des patients.
L’enzymothérapie de substitution est un traitement qui consiste à administrer une enzyme fabriquée artificiellement pour remplacer l’enzyme naturelle manquante du fait d’une maladie génétique. Ce traitement de substitution a pour but de prévenir ou retarder l’apparition de symptômes qui résultent de l’absence de l’enzyme naturelle dans l’organisme.
Ce traitement s’adresse aux enfants atteints de mucopolysaccharidose de type morquio, hurler, pompe, hurler, hunter, suivis dans l’un des centres de référence des maladies rares de l’hôpital Necker-Enfants Malades, impliqués dans la prise en charge de cette pathologie : MaMEA (Maladies Métaboliques) et MOC (maladies osseuses constitutionnelles).
Depuis 2020, ce sont près de 12 enfants, qui bénéficient d’une prise en charge à domicile toutes les semaines, pour l’administration de l’enzymothérapie.
Docteur Édith GATBOIS
Cheffe du département pédiatrie et obstétrique
de l’HAD de l’AP-HP
L’administration d’enzymothérapie nécessite une prise en charge hebdomadaire, avec une perfusion de plusieurs heures en Hôpital de Jour, impactant la vie de toute la famille.
Grâce aux travaux conduits conjointement par l’HAD de l’AP-HP et l’hôpital Necker-Enfants Malades, 12 enfants bénéficient depuis 2020 d’une prise en charge à domicile toutes les semaines pour l’administration de l’enzymothérapie.
A cet effet, un protocole spécifique d’administration à domicile a été mis en place, permettant de garantir la même qualité de prise en charge qu’à l’hôpital.
Ceci est rendu possible grâce à l’implication des parents, dans la surveillance clinique de leur enfant en cours de perfusion, à son domicile.
Cette prise en charge à domicile permet une nette amélioration de la qualité de vie de ces enfants, en limitant l’absentéisme scolaire et en permettant une meilleure organisation de la vie familiale.
Elle permet également d’alléger la programmation des Hôpitaux de Jour.
L’HAD pédiatrique
L’HAD pédiatrique de l’AP-HP prend en charge tout enfant présentant une pathologie nécessitant une prise en charge hospitalière et une réinsertion au domicile.
Chaque jour, c’est en moyenne 130 enfants, qui sont pris en charge à l’HAD de l’AP-HP. Actuellement, cinq unités de soins pédiatriques accueillent les enfants admis à l’HAD de l’AP-HP, en fonction de leur lieu d’habitation.
Pour chaque enfant hospitalisé à l’HAD de l’AP-HP, il est essentiel de préserver la qualité de vie à domicile, malgré la maladie.
Nos axes d’interventions s’articulent autour de :
- La prise en charge thérapeutique ;
- L’autonomisation des familles ;
- La prévention et l’éducation à la santé.
A chaque nouvelle hospitalisation, nous cherchons une cohérence de parcours de soin de l’enfant en étroite collaboration avec les services partenaires, ceci afin de permettre un retour plus rapide au domicile de l’enfant.
La prise en charge de l’HAD de l’AP-HP est indiquée dans un contexte de pathologie complexe requérant des soins hospitaliers à domicile. Ces soins, à l’interface ville/hôpital, impliquent des acteurs multiples.
Le travail de coordination des pédiatres de l’HAD de l’AP-HP est indispensable pour assurer la cohérence du parcours de l’enfant.
